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疗效ATTR-ACT: 一项针对野生型或遗传型ATTR-CM患者的III期、多中心、国际、双盲、安慰剂 对照、随机三臂研究 1,2

氯苯唑酸葡胺(氯苯唑酸/氯苯唑酸葡胺)可用于 ATTR-CM治疗的获批情况及其剂量(61 mg/80 mg)在不同国家/地区 有所不同; 请参考您所在国家/地区的本地获批状态和标签。

†加上注意标准(例如利尿剂)。 NYHA =纽约心脏协会; QD =每天一次。

ATTR-ACT是一项国际性研究,涉及13个国家/地区的48个研究中心1  患者基线特征1 

ATTRwt淀粉样变性=野生型ATTR淀粉样变性; hATTR淀粉样变性,遗传型ATTR淀粉样变性;SD,标准偏差

基线临床特征1 

NT-proBNP =氨基末端脑钠肽前体; Q =四分位数。

主要分析使用Finkelstein–Schoenfeld (FS) 方法1,2 与安慰剂相比,氯苯唑酸*在30个月内显著降低了全因死亡和心血管相关住院1

CI=置信区间。* P = 0.0006; **在本分析中,心脏移植、心脏和肝脏联合移植以及心脏机械辅助装置植入被视为等同于死 亡。 †优势比是已治疗患者“获胜”的对数除以安慰剂患者“获胜”的对数。

与安慰剂相比,氯苯唑酸可显著降低全因死亡风险 1,3

*在本分析中,将心脏移植、心脏和肝脏联合移植以及心脏机械辅助装置植入视为等同于死亡

与安慰剂相比,氯苯唑酸显著降低了心血管相关住院 次要终点: 6分钟步行试验 次要终点: KCCQ-OS

KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Score)=堪萨斯城心肌病患者生活质量量表-总评分

参考文献Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007 -16Finkelstein DM, Schoenfeld DA. Stat Med. 1999;18:1341 -54Vyndaqel (tafamidis) Summary of Product Characteristics. www.ema.europa.eu/documents/product-information/vyndaqel-epar-product-information_en.PDF [Updated February 2020. Accessed October 2020].Perry Elliott, et al. Circ Heart Fail. 2022 Jan;15(1):e008193.
有效性与安全性
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