转甲状腺素蛋白(TTR)由肝脏合成，是血中转运视黄醇结合蛋白-维生素A复合物和甲状腺素的蛋白，正常情况下为四聚体，当解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质时导致心肌病变，最终进展为进行性心力衰竭（心衰），即为ATTR-CM。

氯苯唑酸(tafamidis)：目前唯一有证据显示可改善ATTR-CM患者预后的药物；其为口服小分子药物，与TTR结合后可减少四聚体解离，从而抑制TTR淀粉样蛋白原纤维形成。临床研究(ATTR-ACT)显示在30个月的治疗期间，其显著降低了ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率；2019年及2020年10月氯苯唑酸软胶囊先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局批准用于治疗ATTR-CM，推荐剂量为每日1次，1整粒吞服（61mg）， 以减少心血管死亡和心血管相关住院
AG10：一种强力高选择性的TTR稳定剂，属小分子口服药物；2018年美国FDA授予AG10治疗ATTR的孤儿药物资格，目前尚未在中国上市

肝移植、肝-心脏联合移植：原位肝移植是治疗ATTRm患者周围神经病变的主要方法；周围神经病变患者如果并发心脏受累，可行肝-心脏联合移植，比仅进行肝脏移植者存活率更高
抑制TTR基因表达：主要包括两类药物，一类是小干扰RNA（如Patisiran），另一类是反义寡核苷酸（如Inotersen），都是通过阻止信使RNA转录减少TTR蛋白生成

缩写词：
ATTR-CM (transthyretin amyloid cardiomyopathy)=转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病；
CA (cardiac amyloidosis)=心脏淀粉样变；
AL (light chain)=轻链；
ATTR (transthyretin amyloidosis)=转甲状腺素蛋白淀粉样变性；
TTR (transthyretin)=转甲状腺素蛋白；
mRNA (message Ribonucleic Acid)=信使核糖核酸；
ATTRm (hereditary mutant variant ATTR)=突变型转甲状腺素蛋白淀粉样变性；
ATTRwt (wild-type variant ATTR)=野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性；
CMR (cardiac magnetic resonance)=心脏磁共振；
LVEF (left ventricular ejection fraction)=左心室射血分数；
LVH (left ventricular hypertrophy)=左心室肥厚；
BNP (B-type natriuretic peptide)=B型利钠肽；
NT-proBNP (N-terminal pro-brain natriuretic peptide)=N末端利钠肽前体；
99Tcm-PYP (technetium[99Tcm] pyrophosphate)= 99锝m焦磷酸盐